Il 30 agosto 2017 la Food and Drug Administration (FDA), l’ente governativo statunitense che regolamenta farmaci ed alimenti, un po’ l’equivalente della nostra AIFA, ha approvato per l’uso umano un farmaco speciale contro la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B (LLA-B). A detenerne il brevetto è Novartis, azienda farmaceutica svizzera leader nella produzione di farmaci anti-cancro recentemente al centro di una disputa con la Colombia proprio riguardo un altro farmaco comunemente usato nel trattamento dei tumori del sangue.
Il nuovo farmaco si chiama KYMRIAH™ ed è del tutto diverso da quanto è stato fino ad ora prodotto. Non si tratta, infatti, di una sostanza chimica che ha lo scopo di uccidere selettivamente le cellule tumorali, ma di un vero e proprio esercito personalizzato, addestrato ad un’unica missione: distruggere il tumore. Scopriamo insieme come funziona!
Un tumore molto diffuso in età pediatrica
Quando parliamo di leucemie, facciamo riferimento ad un gran numero di tumori del sangue. Tra questi, la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B è una malattia dalla progressione rapida che ha origine dai linfociti B, le cellule del sistema immunitario deputate alla produzione degli anticorpi. Nei pazienti affetti da LLA-B, i linfociti B vengono prodotti in eccesso e si accumulano, al contempo non sono funzionanti e non assolvono al proprio compito di difendere il corpo dalle aggressioni esterne. Per questa ragione, la diagnosi della patologia è precoce ed associata ad aumento delle infezioni, anemia ed emorragie, causate dal cattivo rapporto, in termine di numeri, tra i linfociti e le altre cellule del sangue.
Sebbene si tratti di una patologia relativamente rara nel complesso, essa rappresenta uno dei tumori maggiormente diffusi in età pediatrica. Sono noti solo pochi fattori di rischio e ciò non aiuta a stabilire una adeguata strategia di prevenzione. Tuttavia, la recente invenzione di Novartis promette di cambiare le carte in tavola dimostrandosi un’alternativa più che valida alle terapie attuali, come la classica chemioterapia o il trapianto di midollo osseo.
Un esercito di specialisti all’attacco del tumore
La strategia utilizzata da KYMRIAH™ è basata sull’ingegneria genetica. Come abbiamo già accennato, infatti, non ci troviamo davanti ad un farmaco nel senso più comune del termine, bensì ad un’infusione di linfociti T modificati geneticamente in modo da riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Per evitare i problemi che un’infusione di cellule provenienti da un donatore potrebbero causare nel paziente, il farmaco viene cucito su misura.
Per farlo, i linfociti T vengono isolati dal paziente, messi in coltura in modo da ottenerne un numero importante e in seguito trasdotti. Nel dettaglio, un virus privato delle sue parti pericolose viene utilizzato per veicolare all’interno dei linfociti T un frammento di DNA che li renderà capaci di riconoscere ed uccidere i linfociti B tumorali, ma anche purtroppo una parte di quelli sani. Alla fine del processo, si ottengono dei linfociti-T chimerici (CAR-T Cells), così chiamati perché il loro DNA proviene da sorgenti differenti: in parte deriva dal paziente, in parte è introdotto dall’esterno in corso di manipolazione.
Una volta ottenuti, i linfociti ingegnerizzati vengono reintrodotti nel paziente e si comportano come se fossero lì da sempre. Una volta trovato il proprio bersaglio, provvedono a distruggerlo con grande efficienza. Ne è la prova il risultato ottenuto in corso di sperimentazione: nell’83% dei casi, il tumore è risultato in remissione dopo tre mesi di trattamento.
Il problema dei costi elevati
Quanto vi abbiamo raccontato fa capire quanto complessa e costosa sia la procedura per la preparazione del farmaco. La necessità di realizzare una preparazione specifica per ogni paziente, infatti, impedisce la realizzazione di una produzione su vasta scala, cosa che aiuterebbe nell’abbattimento dei costi. Tutto ciò contribuisce al raggiungimento del costo esorbitante di 475 000$, che tuttavia Novartis si impegna a non riscuotere nel caso in cui non ci siano miglioramenti ad un mese dall’infusione. Insomma, sembra davvero molto convinta dell’efficacia del suo prodotto.
La vittoria più grande, però, rimane quella della medicina personalizzata, un campo di ricerca in crescita che restituisce risultati sempre più stupefacenti, soprattutto in ambito oncologico. La scienza fa passi da gigante! Non resta che cercare di starle dietro e approfittare dei suoi regali.
